重癥肌無力是一種慢性且異質(zhì)性的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為神經(jīng)肌肉接頭(NMJ)功能障礙，重癥肌無力的癥狀通常不可預(yù)測(cè)且容易反復(fù)波動(dòng)，給長(zhǎng)期管理帶來挑戰(zhàn)。

　　“如今，重癥肌無力患者死亡率很低，已實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期生存。但如何更好地維持生活質(zhì)量，則需要有科學(xué)的態(tài)度和規(guī)范的管理?！敝腥A醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)第八屆神經(jīng)免疫學(xué)組副組長(zhǎng)、神經(jīng)科ICU專家馮慧宇教授21日在上海接受采訪時(shí)表示，首先，患者不能自行停藥；其次，需要生活方式的調(diào)整以及自我監(jiān)控。

　　馮慧宇指出，重癥肌無力雖然無法根治，但可以實(shí)現(xiàn)臨床痊愈、病情穩(wěn)定，有的患者十幾年甚至二十年都不復(fù)發(fā)。她建議患者少去人多的地方，避免感染；避免疲勞，并倡導(dǎo)患者做“四好病人”：吃得好、睡得好，不疲勞、心情好。

　　據(jù)介紹，重癥肌無力的最典型癥狀是眼瞼下垂和復(fù)視重影，且晨輕暮重，患者疲勞后癥狀加重，休息后癥狀緩解。馮慧宇介紹，有一些患者，吃藥控制癥狀后，以為自己好了，就擅自停藥。停藥后，覺得自己身體“太虛”又開始鍛煉，這樣一來，癥狀就加重了。在臨床上，患者越年輕，癥狀越輕、越穩(wěn)定，依從性越不好。有的患者還會(huì)迷信所謂的“民間偏方”。

　　重癥肌無力患者可以運(yùn)動(dòng)嗎？這位專家指出，患者應(yīng)該保持適量運(yùn)動(dòng)，比如打太極、練八段錦、散步等，但不能劇烈運(yùn)動(dòng)。她不建議患者開展長(zhǎng)跑、游泳等運(yùn)動(dòng)。

　　據(jù)了解，近年來，重癥肌無力患者數(shù)量逐年增加，隨著社會(huì)老齡化，老年患者數(shù)量也不斷增加。在臨床上，馮慧宇曾遇到過93歲高齡患者；而最小年齡的患者僅有8個(gè)月大?！爸匕Y肌無力有一定的遺傳傾向，與多基因、環(huán)境因素有關(guān)。病毒感染、過敏等引起的免疫系統(tǒng)紊亂可能誘發(fā)重癥肌無力?！彼赋?。

　　醫(yī)學(xué)界對(duì)于重癥肌無力這種疾病的探索，最早可以追溯到1672年，一直到1960年，醫(yī)學(xué)界才認(rèn)識(shí)到這是一種自身免疫病。2000年之后，各種生物制劑、靶向B細(xì)胞、補(bǔ)體和FcRn等創(chuàng)新藥逐漸被用于重癥肌無力的治療。

　　中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)神經(jīng)內(nèi)科分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組員、神經(jīng)內(nèi)科專家羅蘇珊教授同日對(duì)記者介紹，現(xiàn)在，重癥肌無力的治療目標(biāo)已從單一的臨床緩解發(fā)展為“三合一”——癥狀控制、減少副作用、有最好的生活質(zhì)量。從臨床管理目標(biāo)角度，現(xiàn)在是“1+2+3”：第一要早期高效、強(qiáng)效改善；第二要有很好的安全耐受性；第三希望有個(gè)長(zhǎng)期的生活量表。

　　治療重癥肌無力的傳統(tǒng)藥物以糖皮質(zhì)激素為主，目前仍是一線用藥，但它最大痛點(diǎn)是副作用，包括多個(gè)并發(fā)癥，如糖尿病、高血壓、白內(nèi)障、青光眼、肥胖等。與此同時(shí)，有一些病人盡管用了目前所有的手段，病情仍沒有穩(wěn)定，不能回歸日常生活。此外，不少重癥肌無力患者難以實(shí)現(xiàn)正常社交，尤其是一些對(duì)體力要求較高的活動(dòng)。

　　據(jù)了解，近年來，針對(duì)重癥肌無力不同靶點(diǎn)的藥物不斷出現(xiàn)，如靶向CD19、CD20、FcRn的單抗，以及針對(duì)C5靶點(diǎn)的小分子補(bǔ)體抑制劑等。羅蘇珊說，新一代小分子補(bǔ)體C5抑制劑免疫原性在逐步降低，患者產(chǎn)生抗藥抗體的概率會(huì)下降，體驗(yàn)會(huì)更好。目前，多項(xiàng)國(guó)內(nèi)外指南、共識(shí)已將靶向生物制劑納入治療路徑?！暗壳?，我們看到，大部分患者還是會(huì)首選激素和免疫抑制劑，僅在口服藥效果并不好的時(shí)候，才會(huì)推薦使用靶向生物制劑。”羅蘇珊直言，傳統(tǒng)治療存在癥狀控制比較差、治療起效比較慢、不良反應(yīng)比較多、長(zhǎng)期管理比較困難等未滿足的需求。

　　專家表示，對(duì)于全身型重癥肌無力患者，尤其是面臨急性加重風(fēng)險(xiǎn)的患者而言，治療起效速度至關(guān)重要。羅蘇珊指出，在急性期，醫(yī)生要有能夠快速起效的新方案，以盡快阻斷病情進(jìn)展；從長(zhǎng)期疾病管理和生活質(zhì)量角度來說，患者更需要能夠居家自我掌控、便于長(zhǎng)期堅(jiān)持的治療方式。

　　在采訪中，記者了解到，創(chuàng)新藥給藥模式已從靜脈注射向皮下注射發(fā)展。專家解釋，對(duì)于重癥肌無力這種免疫系統(tǒng)疾病，皮下注射給藥更有優(yōu)勢(shì)，藥物大部分不經(jīng)肝腎代謝，而在外周淋巴結(jié)、淋巴器官形成更高的濃度，可以實(shí)現(xiàn)快速起效?！安煌饔脵C(jī)制的藥物可以滿足不同病理生理特點(diǎn)、不同治療階段患者的個(gè)體化需求?！绷_蘇珊希望靶向生物制劑今后能被納入醫(yī)保，減少病人負(fù)擔(dān)，徹底改變現(xiàn)在的治療格局。